Хамбург на FDA за балансиране на рисковете, ползи за 310M пациенти

2023 Автор: Agatha Gilson | [email protected]. Последно модифициран: 2023-08-25 04:57

Различен старт на отличителна кариера

Ерик Дж. Топол, д-р: Здравейте. Аз съм Ерик Топол, главен редактор на Medscape. Днес се присъединява към мен д-р Маргарет Хамбург, комисар на Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). Разпитвам д-р Хамбург като част от нашата поредица за най-интересните хора в медицината.

Имате забележителна история. Вашите родители и двамата бяха лекари. Майка ти беше първата афроамериканка, завършила медицинско училище Васар и Йейл. Баща ви беше президент на Института по медицина (МОМ). Вие сте може би единственото семейство, чиито членове са избрани в IOM.

Д-р Топол: В актовете за раждане на децата ви сте посочени не само като майка им, но и като комисар по здравеопазването в Ню Йорк.

Д-р Хамбург: Точно така. Те може да са единствените две деца в историята на Ню Йорк, чиято майка е подписала актовете за раждане на две места. Ние сме много горди с това, въпреки че, като разгледах свидетелствата им за раждане, разбрах, че трябва да ги надстроим, защото те не са подходящи за кадриране.

Д-р Топол: Завършихте медицинско училище в Харвард?

Д-р Хамбург: Да, и аз пребивавах по вътрешна медицина в сегашната болница на пресвитерианската болница в Ню Йорк-Weill Cornell Medical Center.

Д-р Топол: Прекарали сте време както в неврофармакологията, така и в инфекциозните заболявания.

Д-р Хамбург: Имах много силни интереси в невронауката и ендокринологията и направих изследвания в Националния институт по психично здраве в кампуса на Националните здравни институти (NIH), преди да започна медицинско училище и първото лято след медицинското училище. Успях да направя някои изследвания в областта на невронауките в Университета Рокфелер, докато бях медицински резидент в съседство в болницата в Ню Йорк. Това бяха много силни, силни интереси. Мислех, че искам да субспециализирам и да се занимавам с академична медицина и да следвам по стъпките на моите родители, които бяха професори и лекари-учени в Медицинския университет в Станфорд, когато пораснах. Поех по друг път, но след това като тях, аз в крайна сметка се разширих и в области на политика и обществена услуга.

Лазерен фокус върху науката

Д-р Топол: Може би и вие сте имали влияние върху тях. Имате доста богат опит в обществените услуги, правителството, както и в здравеопазването и човешките услуги на различни нива. Били сте в NIH и също сте прекарали 6 години като комисар по здравеопазването в Ню Йорк. Общувахте ли с Руди Джулиани?

Д-р Хамбург: Аз го направих. Имах привилегията да работя като комисар по здравеопазването на града 3 години при кмета Динкинс и 3 години под кмета Джулиани. Гордея се с това, защото считам, че работните места като комисарят по здравеопазването на Ню Йорк или комисар по FDA трябва да бъдат много професии, обусловени от науката, нуждите от медицински грижи и най-добрите практики в общественото здравеопазване. Да можеш да служиш при либерален демократ и видим републиканец говори за способността да служиш в професионална роля независимо от по-сложната политика на околната среда и значението на тези роли по отношение на приемствеността, независимо от политическата партия.

Д-р Топол: Постигнахте много по време на мандата си в областите на туберкулозата и ХИВ.

Д-р Хамбург: Беше завладяващо време.

Д-р Топол: Преди да дойдете във FDA, бяхте в инициативата за ядрена заплаха няколко години. Разкажете ни за това.

Д-р Хамбург: Тя се нарича Инициатива за ядрена заплаха, но тя беше насочена към намаляване на заплахата от оръжия за масово унищожение. Това беше нова фондация, започната през януари 2001 г. от Тед Търнър и бившия сенатор Сам Нан. Помолиха ме да вляза на борда, за да помогна за стартирането на фондацията и програма за биологичните заплахи. Казах, че ще участвам, ако успеем да се съсредоточим не само върху биологичните оръжия и биологичния тероризъм, но и върху естествено срещащите се биологични заплахи, включително такива като Ебола, защото всички ние признаваме, че Майката Природа може да бъде доста ефективен терорист по свой начин, Развих тези интереси, когато бях комисар по здравеопазването в Ню Йорк. Бях на това положение за първи път, когато Световният търговски център беше бомбардиран. Започнах да приемам сериозно битовия тероризъм и започнах да се съсредоточавам върху зоните на отговорност за обществена здравна агенция и необходимостта от по-добра подготвеност за обществено здраве срещу редица заплахи.

Ню Йорк също беше център за международни пътувания и това означаваше, че трябва да сме наясно какво се случва другаде по света по отношение на внесената болест и стратегии за справяне с тях. Беше много подобно на това, което се случва сега с Ебола. Ние се занимавахме с много сериозни епидемии от болести в Ню Йорк, включително ХИВ и възраждането на туберкулозата, която сега има по-плашещи форми, включително развитието на устойчива на лекарства туберкулоза. Станах дълбоко ангажиран с зоната на биологичните заплахи и ролята на подготвеността за обществено здраве при справянето с тях.

На кормилото на FDA

Д-р Топол: Говорейки за подготвен, никой не би могъл да бъде по-добре подготвен да поеме ролята на комисар по FDA. Това беше мечтана работа за вас?

Д-р Хамбург: Изобщо не. Шегувам се, че ако някой ме беше попитал дори един месец, преди да се обърна за работа по FDA, "Бихте ли се представили като комисар на FDA?" Вероятно бих оставил голяма сума пари с отговора „Не“. Но това беше страхотна възможност и е вдъхновяващо място за работа по отношение на критичната и уникална мисия. Ние сме основана на науката регулаторна агенция с мисия да насърчава и защитава здравето на обществеността. Ние сме уникални. Имаме значение в живота на хората всеки ден. Продуктите, които регулираме и контролираме, варират от безопасността и ефективността на лекарства, ваксини, медицински изделия и други биологични и медицински продукти до безопасността на кръвоснабдяването, безопасността на повечето доставки на храни в САЩ, хранителни добавки, козметика и др. и най-скоро тютюневи изделия. Ние регулираме продукти, за които се изчислява, че представляват малко повече от 20 цента от всеки долар, който потребителите харчат за продукти. Имаме значение по отношение на въздействието върху живота на хората, семействата и общностите и в по-широк план върху икономиката.

Минали предизвикателства и резултати

Д-р Топол: Вие наблюдавате 1 трилион долара от икономиката всяка година. Това е много да се грижи.

Нека да обсъдим някои от предизвикателствата, с които трябва да се сблъскате по пътя - например план Б през 2011 г. Имате създаден цял наркотик за спешна контрацепция и сте готови да преминете без рецепта, а след това - „Здраве и хора“. Секретарят на службите Катлийн Себелиус каза: „Не, няма да правим това“. Това преживяване ли беше неприятно да премине?

Д-р Хамбург: Беше трудна ситуация, но беше ситуация, в която знаех какво трябва да направя като комисар и това беше съвсем ясно. Нашата работа е да разгледаме науката и данните. Компанията, която направи този продукт (план Б), се обърна към нас с заявление за продукт без рецепта, което ще намали възрастта на достъп до този продукт. Те бяха завършили проучванията и науката ясно подкрепи одобрението на тяхното приложение. Това е компасът, който трябва да използваме за вземане на решения.

Д-р Топол: Изглежда, че е изтъкан от политиката.

Д-р Хамбург: Това е сложен политически и емоционален въпрос. Всички искаме да живеем в свят, в който 14-годишните не се нуждаят от достъп до спешна контрацепция и ако се окажат в тази ситуация, ще имат възрастен доверен или родител или доставчик на здравно обслужване, за да помогнете им да вземат това решение. В този момент на криза обаче има и ясни ползи за здравето и поведението, за да имате достъп до този продукт. Ние знаехме, че имаме дългогодишен опит с този продукт и от данните, представени от проучванията, направени от компанията, че той е безопасен и ефективен и може да бъде използван по подходящ начин в обстановката без рецепта от хората.

Д-р Топол: В крайна сметка това се изправи.

Д-р Хамбург: Сега е на пазара.

Д-р Топол: Какво ще кажете за проблема с лекарствените препарати, опитвайки се да регулира тези нелоялни аптеки? Това сигурно беше труден въпрос.

Д-р Хамбург: Това беше друга сложна област за FDA и със сигурност област, която оказа силно влияние върху здравето и благополучието на американския народ. Това е проблем, в който продължаваме да участваме дълбоко. В почти всички квартали на тази страна има аптеки за съставяне, които са много законни аптеки, регулирани от държавата по отношение на фармацевтичната практика и са на разположение на комбинирани продукти, от които хората се нуждаят. Ако се нуждаете от продукт, но имате проблем с преглъщането, аптеката за съставяне може да вземе лекарството, от което се нуждаете, и да го приготви по начин, по който можете да го използвате. Много нужди от педиатрично лечение са сложни, за да ги направят по-полезни от по-малките деца. Това има ясни ползи.

Проблемът беше, че индустрията се развива с развитието на системата за медицинска помощ. Някои от аптеките за съставяне бяха преминали в различен режим. Вместо да са „съседният съдружник“, който прави продукт със специфично предписание за конкретен пациент, те правеха големи количества често сложни продукти, като стерилните инжекционни продукти, които представляват особено безпокойство, тъй като смесването, което не е направено правилно, може да създаде реални рискове за качество и проблеми за пациентите. Тези продукти се продават в цялата страна. Това беше проблем за известно време - сивите зони по отношение на практиката и осигуряването на най-добрите продукти за хората, които се нуждаят от тях - но ситуацията дойде в основата, когато имаше замърсен стероиден продукт, довел до смъртта на повече повече от 70 души и болести в стотици повече.

Балансиране на ползата и риска в управлението на болката

Д-р Топол: Ами опиатите? Съществува голяма тревога за злоупотребата с опиати. Бихте ли коментирали това?

Д-р Хамбург: FDA винаги работи в среда, в която трябва да се вземат сложни решения, балансирайки рисковете и ползите и работи в законова регулаторна рамка. Проблемът с опиатите представлява огромна загриженост по отношение на епидемията в общественото здравеопазване, пред която сме изправени пред наркотична зависимост, злоупотреба и злоупотреба, предозиране и смърт, който може да се предотврати. В същото време много пациенти се нуждаят от ефективно управление на болката или за остра постхирургична болка, или за лечение на хронични състояния. Трябва да балансираме тези проблеми. Трябва да осигурим достъп до безопасни и ефективни лекарства за болка, но да признаем, че съществува по-широк контекст на злоупотребата.

Правим няколко неща, свързани с този въпрос. Работим с изследователската общност и със спонсори на продукти, за да се опитаме да разработим опиатни наркотици, които са по-устойчиви на злоупотреба и това е предизвикателство. Науката и технологиите се развиват, но има подходи за по-лесното използване на някои от тях. Например, ако са смачкани, те се превръщат в гел, така че не могат да бъдат инжектирани или издухани. Други интересни и по-сложни технологии са в процес на разработка. Трудно предизвикателство. По-голямата част от злоупотребата е с перорални продукти и това е най-трудното за справяне, защото искате лекарството да бъде достъпно за пациента, когато той го приема за лечение на болка.

Също така се опитваме да работим с научната общност и разработчиците на продукти, за да намерим други лекарства за болка, особено в арените за хронични заболявания. Опиатите често не са най-подходящото лечение, но в крайна сметка те могат да бъдат единственото налично лечение за пациентите. Виждаме нови категории лечение на определени видове болка. Това ще има значение в предоставянето на по-добри грижи за пациентите и също така ще намали епидемията в общественото здраве на злоупотребата с опиати.

Д-р Топол: Това звучи като чудесно решение.

Д-р Хамбург: Трябва да свършим по-добра работа с лечението. Нямаме най-добрите лекарства за лечение на зависимост. Като лекари не винаги сме достатъчно обучени как да разпознаваме зависимостта и не разполагаме с мрежи за лечение на пристрастяване, от които се нуждаем, когато трябва да се направят препоръки. Всички ние трябва да научим повече за подходящата употреба на тези мощни опиатни лекарства.

Електронни цигари: предложението за регулиране на FDA

Д-р Топол: Докоснахте тютюна и зависимостта. Това ме довежда до електронни цигари. Имате ли мисли за това?

Д-р Хамбург: Преди няколко години беше прието законодателство, което за първи път даде на FDA правомощието да регулира тютюневите изделия, но това беше цигари, тютюнев дим и тютюн на ролка, както и някои тютюневи изделия, които в момента са в пазарът не е бил включен в това първоначално законодателство. Ние предприехме процес за разширяване на нашия регулаторен орган върху тези други тютюневи изделия, включително електронни цигари. Това е критична първа стъпка.

Тогава ще трябва да се вглеждаме много трудно в електронните цигари. Общественото здравеопазване и медицинските общности са разделени относно подходящата роля на електронните цигари. Много хора са дълбоко загрижени (и мога да разбера защо) относно привлекателността на тези нови продукти, особено за младите хора. Наблюдаваме усвояване на употребата при подрастващите популации, но броят им все още е сравнително малък. Тези продукти са ароматизирани. Можете да закупите ментови електронни цигари с аромат на Oreo и други аромати, които са ясно насочени към привличане на деца. Не искаме да видим младите хора да започват към никотиновата зависимост и след това да продължат с горимите цигари и други тютюневи изделия, които съдържат не само никотин, но и други канцерогени и токсини.

Много хора се насърчават, че електронните цигари могат да бъдат полезен инструмент за спиране на тютюнопушенето и отклоняване от вредите на традиционните горими цигари. FDA влага много пари в изследвания, за да разбере по-добре електронните цигари и други тютюневи изделия и техните употреби. Ние работим с академични институции, правим безвъзмездни средства и работим с NIH за голямо надлъжно проучване, което ще ни даде много по-важна информация, докато продължаваме да се справяме с критичното предизвикателство за употребата на тютюн и тютюнопушенето, което остава водещата предотвратима причина за смърт в тази страна.

Хранителни добавки: Само роля на постмаркета

Д-р Топол: Невероятно е. Все още не изглежда да сме във връзка с този факт. Говорейки за много пари, добавките са индустрия от 30 до 40 милиарда долара годишно. Има ли FDA власт върху добавките?

Д-р Хамбург: Ние не преглеждаме хранителните добавки за безопасност и ефективност, преди да излязат на пазара по начина, по който го правим за медицински лекарства и изделия.

Д-р Топол: Това ли е, защото тази индустрия лобира, за да предотврати това?

Д-р Хамбург: Правните конструкции и регулаторната рамка, които ни бяха предоставени от Конгреса, ни призовават да наблюдаваме безопасността на хранителните добавки на пазара. От компаниите се изисква да съобщават за нас сериозни нежелани събития. Имаме силата, когато има проблем, да си припомним хранителните добавки и имаме правомощия да наблюдаваме производството на хранителни добавки по отношение на качеството на производството, но това е само един аспект. Много американски потребители приемат, че FDA прави повече в регулаторния надзор на тези продукти и че ние се занимаваме с оценка на безопасността и ефективността на тези продукти на пазара.

Лична генетика и геномика: правилно

Д-р Топол: Друга област, която е донякъде противоречива, е геномиката на потребителите и такива компании като 23andMe и други. Някои хора искат да получат своите геномни данни, а много други компании пускат на пазара някои много съмнителни данни от геномния тип. Имате ли някакви мисли за това къде може да се насочи във времето?

Д-р Хамбург: Очевидно сме навлезли в изцяло нова ера, благодарение на напредъка в науката и технологиите. Ние сме много ентусиазирани от възможностите, които предоставя прецизната медицина за разработване на по-добри лекарства, които могат да се насочат към хората по нови и важни начини, като се съсредоточат върху индивидуалните характеристики, характеристиките на заболяването и нуждите на пациента. Диагностиката, геномиката и последователността от следващото поколение са много важни компоненти на това, което вече се случва и какво ще се случи в бъдеще.

Подкрепяме представата на потребителите и техните доставчици на здравни услуги, които имат достъп до този вид информация, но чувстваме силно - независимо дали става въпрос за генетичен тест или друг вид диагностичен тест - тестът да е точен и надежден. Ако ще бъдат взети важни решения, ако тази информация ще бъде критично възможна, потребителите заслужават точна и достоверна информация.

Д-р Топол: Това е толкова широк проблем. Трябва да инспектирате съоръжения не само в САЩ, но и в целия свят. Вашите отговорности са извън разбирането.

Време е за национален дебат за разходите за лекарства?

Д-р Топол: Последното нещо, за което искам да ви попитам, е цената на наркотиците. В други страни разходите се преразглеждат от правителството. В тази страна сме били имунизирани срещу това. FDA преглежда всичко независимо от цената. Сега имаме бегли разходи за специални лекарства, като лекарства за рак, и много нови одобрения, но нямаме система за проверки и балансиране на цената на тези лекарства. В други страни разходите за наркотици са част от това, което плащат американците. Ще стигнем ли някога до време, в което цената на наркотиците се ограничава?

Д-р Хамбург: Имаме много различна система в много отношения от други страни. FDA е забранено от закона да взема предвид разходите, когато правим нашите научни прегледи.

Д-р Топол: Можем ли да променим закона?

Д-р Хамбург: Това е сложен въпрос, който заслужава да бъде обсъден. В FDA има стойност, която се фокусира върху науката. Това беше много важен, ако не съществен компас за нашата работа, но трябва да признаем по-широкия контекст, в който тези продукти ще бъдат използвани. Имаме агенция (Центровете за Medicare & Medicaid Services), която взема решения относно възстановяването на суми и те имат много мощна роля по отношение на определянето на разходите и това, което са готови да платят. Те влияят и на други частни платци. Съществува рамка за възстановяване, която е активна в тази екосистема. Стигнахме до момент, в който трябва да проведем национален дебат по тези въпроси. Трябва да разберем как ще се справим с всичко това.

Надявам се, че напредъкът в науката и технологиите ще продължи да ни носи нови и по-добри лекарства и може би разходите за разработка ще бъдат понижени от нарастващата сложност на процеса на разработване на наркотици. В същото време трябва да разгледаме цялата екосистема и да признаем, че просто не можем да продължим да предоставяме грижите, които американските пациенти очакват, без да се занимаваме с по-широките проблеми с разходите.

Наградите на обществената услуга: 310 милиона пациенти

Д-р Топол: Невероятно сте се посветили на обществената служба и сте чудесно вдъхновение за медицинската общност, а също и за жените в науката. Можем ли да приключим с това, което бихте искали да кажете на лекарската аудитория за това, което сте научили и какво влияние сте оказали върху другите?

Д-р Хамбург: Надявам се, че всички лекари и други от широката медицинска общност ще мислят за обществената услуга като за важно приложение на техните знания, умения и опит. Обществената услуга е изключително полезна. Това е малко изместване от грижите и ангажиментите, които давате на отделен пациент, към отстъпването и правенето на това за цяла популация. Когато за първи път станах комисар по здравеопазването на Ню Йорк, голямата ми леля Мечо много се разстрои, защото искаше да бъда „истински лекар“. Не можа да разбере защо изхвърлям медицинското си образование. Баща ми се опита да я успокои, като каза: "Тя е истински лекар. Просто има около 8 милиона пациенти." Сега като комисар на FDA имам повече от 310 милиона пациенти.

Д-р Топол: Това е доста голяма практика.

Д-р Хамбург: Обществената услуга изключително много възнаграждава и усещате, че всеки ден правите разлика. Трябва да признаем в медицината, че работим в много по-сложна среда и трябва да мислим и да се справяме с пациентите по отношение на всички влияния върху живота им и всички различни политики и програми, които ги засягат - всички на обстоятелствата в реалния свят, независимо дали става дума за бедност или друг натиск. Да се занимавам със здравна политика ме накара да разглеждам нещата по много по-текстуриран начин. Всички проблеми пред нас са сложни и многоопределени, а решенията трябва да бъдат многостранни. Повечето от истинските проблеми, които стоят в основата на медицинските грижи и желанието ни да насърчаваме здравето, няма да бъдат разрешени просто в лекарски кабинет или в болнична обстановка. Трябва да отстъпим и да разгледаме всички определящи фактори на здравето.

Д-р Топол: Всички сме ви благодарни не само за готовността ви да проведете този разговор, но и за всичко, което направихте, за да се грижите за американската общественост и поставихте страхотен стандарт за FDA. Благодаря ви много, че се присъединихте към нас за тази интересна дискусия.