FDA одобрява първото лечение на щитовидната болест на очите

2023 Автор: Agatha Gilson | [email protected]. Последно модифициран: 2023-08-03 16:49

Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри моноклоналното антитяло тепротумумаб (Tepezza, Horizon Therapeutics) за лечение на възрастни с очно заболяване на щитовидната жлеза.

Заболяването на щитовидната жлеза е сериозно, прогресиращо, зрително застрашаващо автоимунно състояние, което може да причини проптоза (изпъкналост), страбизъм (неправилно подреждане на очите), болка в очите, светлинна чувствителност, двойно виждане и в някои случаи слепота. Единственото възможно лечение досега са стероидите и хирургията.

Смята се, че се среща при около 15 000 до 20 000 американци годишно, заболяването на щитовидната жлеза най-често се свързва с хипертиреоидизъм или болест на Грейвс. Въпреки това, той произтича от отделен процес, включващ автоантитела, които активират инсулиноподобен растежен фактор 1 рецептор-медииран сигнален комплекс върху клетки в очната орбита.

Тепротумумаб, прилаган в осем инфузии веднъж на 3 седмици, блокира този рецептор.

Одобрението на FDA се основава на резултати от две клинични изпитвания, докладвани преди от Medscape Medical News. Констатациите от проучване във фаза 2, в което участват 42 пациенти с умерена до тежка свързана с щитовидната жлеза офталмопатия, показват значителни подобрения при лечението с тепротумумаб, продължило до 72 седмици.

В последващото потвърждаващо многонационално проучване OPTIC фаза 3, както съобщава Medscape Medical News, на 24 седмици значително повече от 41 пациенти, лекувани с тепротумумаб, са получили 2 mm или по-голямо намаление на проптозата без влошаване на другото око (82, 9% срещу 9, 5 % от 42-те пациенти, получавали плацебо; P <.001).

Значителни подобрения се наблюдават и при други измерени резултати, включително орбитална болка, подуване на клепачите, диплопия и резултати от качеството на живот.

Изпитването OPTIC току-що е публикувано в New England Journal of Medicine.

„Днешното одобрение е важен етап от лечението на очно заболяване на щитовидната жлеза. В момента има много ограничени възможности за лечение на това потенциално инвалидизиращо заболяване. Това лечение има потенциал да промени хода на заболяването, като потенциално щади пациентите да се нуждаят от множество инвазивни операции. чрез предоставяне на алтернативна, нехирургична възможност за лечение “, казва Уили Чембърс, дм, заместник-директор на отдела за продукти за трансплантация и офталмология в Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA, в съобщение за пресата, издадено от агенцията.

В изявление на „Хоризонт Фарма“Джеф Тод, президент и главен изпълнителен директор „Предотвратяване на слепотата“, заяви, че тепротумумаб „е много необходим пробив за общност от хора, които в исторически план трябваше да се борят с болка, тъй като симптомите им прогресират - рискувайки трайно увреждане на очи и което прави изключително трудно да се занимава с ежедневието си.

„Това одобрение е смислено за нашата организация, защото ние сме поели ангажимент да помагаме на пациенти с увреждане на зрението и тези, които са изложени на значителен риск“, добави той.

През декември 2019 г. Консултативният комитет по дерматологични и офталмологични лекарства на FDA единодушно гласува за одобрение на тепротумумаб. Той получи статут на бързо проследяване през април 2015 г. и назначение за пробивна терапия през юли 2016 г. Той получи назначение за лекарства сираци на 19 юни 2019 г.

Одобрението идва преди датата на целта от 8 март 2020 г. по Закона за таксата на потребителите на лекарства с рецепта (PDUFA).

"Заболяването на щитовидната жлеза е рядко заболяване, което засяга малък процент от населението", отбелязва Чембърс, "и поради различни причини, лечението на редки заболявания често не е на разположение. Това одобрение представлява важен напредък в одобряването на ефективни лечения за редки заболявания, като например заболяване на щитовидната жлеза."

Нежеланите реакции на тепротумумаб включват мускулен спазъм, гадене, алопеция, диария, умора, хипергликемия, загуба на слуха, суха кожа, дисгевзия (променено усещане за вкус) и главоболие. По-голямата част от тези събития са оценявани леко до умерено и са били управляеми в опитите, с малко прекъсвания или прекъсвания на терапията.

Лекарството е противопоказано по време на бременност.

Съгласно дискусията на консултативния панел, Horizon ще проведе следмаркетингово проучване, за да оцени безопасността при по-голяма популация от пациенти и ще оцени процента на повторно лечение при продължителност на лечението.

За повече новини за диабет и ендокринология, следвайте ни в Twitter и Facebook.